Ionis_Pharmaceuticals
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Ionis Pharmaceuticalsは、カリフォルニア州カールスバッドに本拠を置くバイオテクノロジー企業であり、 RNAを標的とした治療法の発見と開発を専門としています。同社は3つの商業的に承認された医薬品を持っています：Spinraza（ヌシネルセン）、Tegsedi（イノテルセン）、およびWaylivra（Volanesorsen）そして重要な研究で4つの薬を持っています：ハンチントン病のトミネルセン、SOD1- ALSのトフェルセン、AKCEA-APO（a）-LRx心血管疾患の場合、およびすべての形態のTTRアミロイドーシスの場合はAKCEA-TTR-LRx 。
Ionis Pharmaceuticals、Inc.
以前は
アイシスファーマシューティカルズ タイプ 公開会社
として取引
Nasdaq： IONSラッセル1000インデックスコンポーネント
業界
バイオテクノロジー
設立
1989 ; 33年前 （1989）
創設者
スタンリー・T・クルック
本部
カールスバッド、カリフォルニア、アメリカ合衆国
重要人物
ブレット・P・モニア、CEOエリザベス・L・ホーゲン、CFOジョセフ・ロスカルツォ、取締役会会長
製品
ヌシネルセン、イノテルセン、ボラネソルセン、プラゾマイシン、ミポメルセン
収益
11億2200万ドル（2019）
当期純利益
2億9400万ドル（2019）
総資産
32億3300万ドル（2019）
総資本
16億8400万ドル（2019）
就業者数
817（2020）
Webサイト
www .ionispharma .com
脚注/参考文献
同社は2015年12月までIsisPharmaceuticalsと名付けられました。
コンテンツ
1 歴史
2 製品
3 参考文献
4 外部リンク
歴史
同社は、アンチセンス療法の商業化を目的として、GlaxoSmithKlineの元研究責任者であるStanleyT.CrookeによってIsisPharmaceuticalsとして1989年に設立されました。
1992年、性器いぼの薬剤候補について、同社は1992年に食品医薬品局から治験薬の申請について最初の承認を受け、アンチセンス療法がヒトでの試験に承認されたのは初めてでした。
1995年、性器いぼ薬は臨床試験に失敗し、Isisは開発を終了しました。その時までに、Gilead SciencesとGentaはアンチセンス治療の分野を去り、Isis、Hybridon、LynxTherapeuticsだけがこの分野で働いていました。 Gileadは、Isisに対するアンチセンスを中心に開発した特許を販売しました。
2015年12月、イシスはその名前をイオニスに変更しました。これは、テロリストグループであるイラクのイスラム国とレバント（一般にISILまたはISISとして知られている）によって生成された「イシス」の否定的なイメージに一部起因しています。
2017年、同社は希少脂質障害の子会社であるAkceaTherapeuticsの企業スピンオフを完了しました。
製品
同社の最初の市販薬はホミビルセン（ Vitravene、エイズ患者を含む免疫無防備状態の患者のサイトメガロウイルス網膜炎（CMV）の治療に使用された）でした。 1998年8月にFDAによってCMVが承認され、最初に承認されたアンチセンス薬でした。 Novartisは、2002年にEUで、米国でホミビルセンの販売承認を取り下げました。 2006.エイズ患者におけるCMVの発生率の上昇により、当初はこのウイルスを治療する薬剤が必要になりましたが、HAARTの開発によりCMVの症例数が劇的に減少したため、薬剤は中止されました。
アンチセンス分野では、ホミビルセンの承認が、モノクローナル抗体療法の採用と同様のアンチセンス薬治療の新時代の始まりを示すと予想していましたが、アンチセンス薬の次のFDA承認は2013年に行われました。パートこの分野のすべての企業を支えていたのは、加水分解を防ぐためにオリゴマーを化学的に修飾する方法であり、アンチセンス分子の標的への親和性も低下しました。2004年までに、この分野は第2世代の変更に移行していました。 2000年代初頭のすべての企業によるアンチセンス治療薬の臨床試験も、薬剤候補に対する有効性と免疫反応の欠如に悩まされていました。 Isisは、ホミビルセンの販売が低迷し、アンチセンス技術に対する市場の信頼が欠如しているため、2005年に労働力を40％削減しました。
2007年、RNA干渉に焦点を当てたIsisとAlnylam Pharmaceuticalsは、50/50の合弁会社Regulus Therapeuticsを設立し、オリゴマー生物療法に関する知的財産と知識をマイクロRNAターゲットに適用しました。
2008年、IsisとGenzymeは、ホモ接合型家族性高コレステロール血症の治療を目的とした提携薬候補ミポメルセン（ Kynamro）、およびその他の薬候補を締結しました。] ; この取引には、ジェンザイムが1億5，000万ドルのイシス株を購入し、1億7，500万ドルのライセンス料、マイルストーン料金、ロイヤルティを支払うことが含まれていました。ミポメルセンは、2012年および2013年に欧州医薬品庁によって拒否されました。 2013年にFDAによって承認されました。 2016年1月、IonisはGenzymeとの取り決めを終了し、この薬の販売は不十分であったと述べました。 2016年5月、IonisはKastle Therapeuticsに薬の権利を前払いで1500万ドル、2019年5月にさらに1，000万ドル、売上高とロイヤルティに基づいて最大7000万ドルのマイルストーンをライセンスし、Ionisは3％のロイヤルティとGenzymeに受け取る現金以外のロイヤルティの3％。ミポメルセンはまだヨーロッパで承認され
2016年12月、アイオニスの薬剤ヌシネルセン（Spinraza）がFDAによって承認されました。コールドスプリングハーバーラボラトリーのエイドリアンクライナーとイオニス（当時はイシス）の共同研究で発見され 、マサチューセッツ大学で前臨床研究が行われた。この薬は当初、バイオジェンと提携して2012年に開発を開始したIonisによって開発されました。2015年、Biogenは、7，500万ドルのライセンス料、最大1億5，000万ドルのマイルストーン支払い、およびその後の10〜15％の段階的ロイヤルティで、この薬の独占的ライセンスを取得しました。バイオジェンはまた、ライセンス取得後のすべての開発に対して支払いを行いました。 Biogenのライセンスには、Ionisがコールドスプリングハーバーとマサチューセッツ大学から取得した知的財産のライセンスが含まれていました。
2016年12月の時点で、アイオニスは臨床試験でさまざまな肝疾患の候補者を10人抱えており、発見した薬剤であるアリカホルセンは別の会社が実施した第III相試験でした。また、クリニックでもハンチントン病のハンチンチン遺伝子低下アンチセンス分子を持っていた。
参考文献
^ “Ionis Pharmaceuticals、Inc. 2019 Form 10-KAnnualReport”。米国証券取引委員会。
^ Fikes、Bradley（2015年12月18日）。「イシスファーマからイオニスへ」。サンディエゴユニオントリビューン。
^ Crooke、Stanley T.（2011年7月21日）。「イシスマニフェスト」。バイオ起業家。土井：10.1038/bioe.2011.7。
^ フィッシャー、ローレンスM.（1992年3月8日）。「違いを生む;イシスのための青信号」。ニューヨークタイムズ。
^ フィッシャー、ローレンスM.（1995年12月29日）。「イシスはジェネリック医薬品のヒト試験を中止します」。ニューヨークタイムズ。
^ Jarvis、Lisa M.（2006年4月17日）。「ゲームに戻る」。化学＆エンジニアリングニュース。
^ 職人、カレン（2015年11月20日）。「あなたがテログループではなく、女神のためにイシスと名付けられたとき」。ニューヨークタイムズ。
^ 「IonisPharmaはIPOの計画で脂質障害ユニットAkceaをスピンアウトします」。Xconomy。2017年3月27日。
^ Katzung、Bertram G.（2006）。基礎および臨床薬理学。ニューヨーク：S＆Pグローバル。p。817. ISBN
978-0-07-145153-6。
^ ブベラ、タニア; マッケイブ、クリストファー（2014年7月21日）。「バリューエンジニアリング翻訳：医療システムのニーズに合った生物療法の開発」。アメリカンジャーナルオブマネージドケア。
^ Jiang、Kevin（2013年2月19日）。「バイオテクノロジーは、苦労して獲得した薬の承認後、その「アンチセンス」に到達します：スプーンフルオブメディシン」。ネイチャーメディシン：スプーン一杯の医学ブログ。
^ 「Vitravene（fomiversen）に関する公式声明：欧州連合における販売承認の撤回」（PDF）。欧州医薬品庁。2002年8月6日。
^ Filmore、David。「アンチセンスの評価」（PDF）。現代の創薬。
^ Offord、Catherine（2016年12月1日）。「承認に近いオリゴヌクレオチド治療薬」。科学者。
^ 「会社のニュース;労働力の40％を削減するIsisPharmaceuticals」。ニューヨークタイムズ。ブルームバーグニュース。2005年1月11日。
^ ポラック、アンドリュー（2007年9月7日）。「2つのバイオテクノロジー企業が合弁会社を設立することに合意しました」。ニューヨークタイムズ。
^ ポラック、アンドリュー（2008年1月8日）。「ジェンザイムがコレステロールドラッグディールに勝つ」。ニューヨークタイムズ。
^ 「EMA委員会はサノフィのコレステロール薬ミポメルセンを撃墜します」。FierceBiotech。2012年12月14日。
^ 「Kynamro（ミポメルセン）の販売承認の拒否」（PDF）。欧州医薬品庁。2013年3月21日。
^ Fikes、Bradley J.（2016年1月11日）。「イオニスは心臓薬キナムロを取り戻す」。サンディエゴユニオントリビューン。
^ 「IonisはKynamroの権利をKastleに販売し、ベンチからビジネスまで最大9，500万ドル以上のバイオテクノロジーを提供します」。遺伝子工学ニュース。2016年5月3日。
^ グラント、チャーリー（2016年12月27日）。「サプライズ承認はバイオジェンへのホリデーギフトです」。ウォールストリートジャーナル。ISSN0099-9660。_
^ Garber、K（2016年10月11日）。「筋萎縮におけるアイオニス/バイオジェンアンチセンス薬の大勝利」。ネイチャーバイオテクノロジー。34（10）：1002〜1003。土井：10.1038/nbt1016-1002。PMID27727217。_ S2CID37479367。_
^ ワッドマン、メレディス（2016年12月23日）。「更新：FDAは致命的な神経変性疾患の赤ちゃんを救う薬を承認しました」。科学。土井：10.1126/science.aal0476。
^ Tarr、Peter（2016年12月24日）。「CSHLFDAによる救命SMA薬の承認は、CSHLの研究者-発明者によって歓迎されています」。コールドスプリングハーバーラボラトリー。
^ サルツマン、ジョナサン; ワイズマン、ロバート（2017年12月16日）。「UMassラボで、ユーレカの瞬間」。ボストングローブ。
^ 「バイオジェンはポジティブなフェーズIIIの結果の後にアイオニスのヌシネルセンを開発するために7500万ドルを払い出します」。遺伝子工学ニュース。2016年8月1日。
^ 「BiogenおよびIonisPharmaceuticalsは、ヌシネルセンが乳児期発症脊髄性筋萎縮症の第3相ENDEAR試験の中間分析で主要評価項目を満たしていることを報告しています」（プレスリリース）。バイオジェン。2016年8月1日。
^ Gallagher、James（2015年10月19日）。「ランドマークハンチントンの裁判が始まる」。BBCニュース。
外部リンク
公式ウェブサイト
Ionis Pharmaceuticals、Inc.のビジネスデータ： Google Finance Yahoo! ファイナンス
ブルームバーグ
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